FLT3抑制剂治疗FLT3-ITD突变的AML

项目概况

项目名称：FLT3抑制剂治疗FLT3-ITD突变的AML

适应症：FLT3-ITD突变的急性髓细胞白血病

项目阶段：临床3期，在中美日欧等16个国家获批专利

合作需求：寻求项目转让或者合作开发

项目亮点

1. 市场前景广阔：

(1)急性髓细胞白血病（AML）是一类造血前体细胞在骨髓中发生恶性增殖的白血病，是成年人中常见的高致死性（5年生存率仅为25–30%）的白血病，占所有白血病的30%。

(2)AML患者中FLT3突变频率最高，达25–30%。其中FLT3-ITD突变是FLT3突变中的常见类型（占75%），与AML患者的不良预后和高复发风险相关。

2. 清晰的药物作用机制

本产品为口服的FLT3抑制剂，可阻断FLT3-ITD与下游信号通路的磷酸化（包括AKT，ERK，STST5），可有效治疗AML。

3. 高选择性FLT3抑制剂

4. 在临床前试验中展示更好的抗肿瘤效果

(1) 本品单药展示良好的抗癌效果。本品在4.5 mpk时的TGI为172%，而竞品索拉菲尼在同剂量下的TGI为66%。

(2) 显著延长荷瘤小鼠的生存率。低剂量本品的ILS为56%，优于高剂量的索拉菲尼。中剂量本品的ILS为75%。高剂量本品的ILS为138%。

(3) 与化疗药（阿糖胞苷）或CDK4/6抑制剂联用可增加治疗效果。

5. 良好的临床数据：安全，耐受，经济效益高（低剂量本品即有跟吉列替尼相似的CR）

40 mg剂量本品治疗FLT3-ITD突变的R/R AML患者,CRc=57.1%，CR=10.7%；

120 mg剂量吉列替尼治疗R/RAML患者，CRc=54.3%, CR=14.2%。

项目简介

1. 正在进行3期临床试验。

2. 临床前和临床数据显示良好的安全性和耐受性。

3. 低剂量（40 mg）即使FLT3-ITD突变的R/R AML患者的CRc达57.1%。